Редактирането на човешкият геном ще започне през 2017 г.

НАУКА ОFFNEWS

Подкрепената от Бил Гейтс биотехнологична стартъп компания Editas ще започне клинични тестове на технологията за редактиране на човешкия геном CRISPR/Cas9 в следващите две години.

Това съобщи изпълнителният й директор на Катрин Босли на конференцията EmTech, съобщава нейното изявление MIT Technology Review. Ако всичко върви по план Editas вероятно ще бъдат първите, които ще използват технологията CRISPR за редактиране ДНК-то на човек.

Editas планира да поправя грешките в гените, които причиняват наследствените заболявания. Технологията за редактиране на гените предлага нов начин за лечение на няколко хиляди редки наследствени генетични заболявания.

Специалистите на компанията са избрали за тестване една от формите на рядко заболяване на очите – вродена амавроза на Лебер, при която загиват светлочувствителните клетки на ретината до пълна загуба на зрението. Това нарушение възниква само у едно новородено от 80 000, но е много подходящо за лечение с генна терапия. Първо, вече е известен какъв е дефекта в генът, който причинява заболяването, а от друга страна, окото е съвсем удобен орган за въвеждане на препарата. Терапията се състои от инжектиране в ретината на разтвор с вируси, носещи ДНК, необходима за производството на CRISPR/Cas9 система в болните клетки. От гена CEP290 ще бъдат премахнати около хиляда нуклеотиди, след което той трябва да започне да работи нормално.

Катрин Босли на конференцията EmTech

Основата на системата CRISPR / Cas9 са нуклеазата Cas9, заменяща повредения фрагмент ДНК с нормален, и водещата молекула РНК, която позволява на ензима точно да определи мястото в генома, където е необходимо да се направят промените.

CRISPR технологията е измислена само преди три години, но е толкова прецизна и евтина, което го прави един обещаващ инструмент за терапия. Вече е използван за създаване на генно модифицирани маймуни, но до момента CRISPR/Cas9 още не е тестван върху хора с изключение на противоречивия експеримент китайски учени с нежизнеспособни ембриони.

Компанията Editas е създадена от фондове за рисков капитал през 2013 г. и е основана от учени, между които Фън Чжан, професор по биоинженерство в Масачузетския технологичен институт. Тя е събрала повече от 160 милиона долара капитал, което ще й позволи да осъществи идеите си за няколко терапии едновременно, заяви Босли.